האיגוד הישראלי לרפואת משפחה

הבדלים בין גרסאות בדף "המופיליה סוג A - טיפול ב-Hemophilia A - emicizumab"

מתוך ויקירפואה

שורה 20: שורה 20:
  
 
==אנזיסיזומאב - HEMLIBRA==
 
==אנזיסיזומאב - HEMLIBRA==
 +
אמיס-זומאכ-(שם מסחרי: HEMLIBRA) הוא נוגדן לפקסור 9+10 נעל פעילות מימטית (מחקה פעילות) לפקטור 8.
 +
 +
מדובר במולקולה קטנה שהינה נוגדן כפול רגישות עם יכולת להתקשר לפקטור 9 פעיל ולפקטור 10, ובכך הוא מחקה את פעילות פקטור 8 במערכת מסלולי קרישת הדם ויכולה לייתר לחלוטין את תפקידו. אמיסיזומאב מוזרק מתחת לעור ופעילותו בדם מוערכת במשך של 4-5 שבועות במתנדבים בריאים,*-♦,.
 +
 +
יעילותה של אמיסיזומאב כטיפול בחולי המופיליה A עם נוגדנים הודגמה באופן עקבי כמחקר פאזה 11 ובשני מחקרי פאזהש"י־": מחקר 1 HAVEN שכלל חולים מבוגרים ומתבגרים"; ומחקר 2 HAVEN שבלל ילדים"׳; המפורטים להלן. בשלושת המחקרים השיגה אמיםיזומאב ברוב המטופלים מניעה מוחלטת של דימומים
  
 
==ביבליוגרפיה==
 
==ביבליוגרפיה==

גרסה מ־12:40, 25 במרץ 2019

ערך זה נמצא בבדיקה ועריכה על ידי מערכת ויקירפואה, וייתכן כי הוא לא ערוך ומוגה.


המופיליה סוג A - טיפול ב-Emicizumab
'
שמות נוספים שינוי בפרדיגמה הטיפולית בחולי המופיליה מסוג A - אמיסיזומאב (HEMLIBRA)
יוצר הערך פרופסור גילי קנת
 


לערכים נוספים הקשורים לנושא זה, ראו את דף הפירושיםהמופיליה

מחלת ההמופיליה ("דממת") מסוג A מאופיינת בחסר של גורם קרישה (פקטור 8) בדם החולים ושכיחותה 1:5000 לידות זכר. המחלה מתאפיינת בדימומים חוזרים לשרירים ומפרקים ועלולה לגרום נכות קשה. הטיפול המקובל היה מסוג "תחליפי" (replacement therapy) וחולי ההמופיליה נהגו להזריק לתוך הווריד את תרכיז הקרישה החסר מספר פעמים בשבוע. אצל כשליש מחולי ההמופיליה התפתחו נוגדנים לתרכיז הקרישה, ולפיכך הטיפול בהם (תוך שימוש בתרופות שהן תרכיזי "מעקף") הפך מאתגר וקשה במיוחד.

הבנה מתקדמת של תהליכי הקרישה יחד עם "חשיבה מחוץ לקופסה" העלו מנגנונים חליפיים לשיפור קרישת הדם, שאינם תלויים במתן טיפול לווריד בתרכיז׳ פקטור 8. לקבוצת טיפול זו שייכות מספר תרופות הנמצאות בהליכי ניסוי מתקדמים. מנגנוני הפעולה של תרופות אלו נשענים על חיקוי של תרכיזי קרישה קיימים או שיפור פעילות פקטורי קרישה אלטרנטיביים מחד, או אפשרות של דיכוי משמעותי בפעילות מעכבים טבעיים של מערכת הקרישה, מאידך. התרופות ניתנות בהזרקה תת עורית ולפיכך נוחות ביותר לשימוש על ידי החולים (כולל ילדים), ניתן לטפל בהן החל מאחת לשבוע ועד אחת לחודש בלבד - תלוי בסוג התרופה ובמינון המומלץ[1].

פרופ׳ פייר מאנוצ'י, לשעבר מנהל מרכז המופיליה מוביל במילאנו, איטליה, התייחס בציטוט להתפתחויות האחרונות כשטח הטיפול כהמופיליה כ"התקדמות של מעשה ניסים"[2].

אנזיסיזומאב - HEMLIBRA

אמיס-זומאכ-(שם מסחרי: HEMLIBRA) הוא נוגדן לפקסור 9+10 נעל פעילות מימטית (מחקה פעילות) לפקטור 8.

מדובר במולקולה קטנה שהינה נוגדן כפול רגישות עם יכולת להתקשר לפקטור 9 פעיל ולפקטור 10, ובכך הוא מחקה את פעילות פקטור 8 במערכת מסלולי קרישת הדם ויכולה לייתר לחלוטין את תפקידו. אמיסיזומאב מוזרק מתחת לעור ופעילותו בדם מוערכת במשך של 4-5 שבועות במתנדבים בריאים,*-♦,.

יעילותה של אמיסיזומאב כטיפול בחולי המופיליה A עם נוגדנים הודגמה באופן עקבי כמחקר פאזה 11 ובשני מחקרי פאזהש"י־": מחקר 1 HAVEN שכלל חולים מבוגרים ומתבגרים"; ומחקר 2 HAVEN שבלל ילדים"׳; המפורטים להלן. בשלושת המחקרים השיגה אמיםיזומאב ברוב המטופלים מניעה מוחלטת של דימומים

ביבליוגרפיה

  1. שגיאת ציטוט: תג <ref> לא תקין; לא נכתב טקסט עבור הערות השוליים בשם הערה1
  2. שגיאת ציטוט: תג <ref> לא תקין; לא נכתב טקסט עבור הערות השוליים בשם הערה3


המידע שבדף זה נכתב על ידי פרופסור גילי קנט - מנהלת המכון הארצי להמופיליה והמכון לחקר קרישת דם