המופיליה סוג A - טיפול ב-Hemophilia A - emicizumab

ערך זה נמצא בבדיקה ועריכה על ידי מערכת ויקירפואה, וייתכן כי הוא לא ערוך ומוגה.

הדפס

המופיליה סוג A - טיפול ב-Emicizumab
'
שמות נוספים	שינוי בפרדיגמה הטיפולית בחולי המופיליה מסוג A - אמיסיזומאב (HEMLIBRA)
יוצר הערך	פרופסור גילי קנת

מחלת ההמופיליה ("דממת") מסוג A B^>£ מאופיינת בהכר של (פקטור 8) נדם החולים ושכיחותה 1:5000 לידות זכר. המחלה מתאפיינת בדימומים חוזרים לשרירים ומפרקים ועלולה לגרום נכות קשה. הטיפול המקובל היה ער לאחרונה טיפול מסוג ״תחליפי"(replacement therapy) וחולי ההמופיליה נהגו להזריק לתוך הווריד את תרכיז הקרישה החסר מספר פעמים בשבוע. אצל כשליש מחולי ההמופיליה התפתחו נוגדנים לתרכיז הקרישה, ולפיכך הטיפול בהם (תוך שימוש בתרופות שהינן תרכיז• ״מעקף") הפך מאתגר וקשה במיוחד.

הבנה מתקדמת של תהליכי הקרישה יחד עם "חשיבה מחוץ לקופסה״ העלו מנגנונים חליפיים לשיפור קרישת הדם, שאינם תלויים במתן טיפול לווריד בתרכיז׳ פקטור 8. לקבוצת טיפול זו שייכות מספר תרופות הנמצאות כעת בהליכי ניסוי מתקדמים. מנגנוני הפעולה של תרופות אלו נשענים על חיקו־ של תרכיז* קרישה קיימים או שיפור פעילות פקטורי קרישה אלטרנטיביים מחד, או אפשרות של דיכוי משמעותי בפעילות מעכבים טבעיים של מערכת הקרישה, מאידך. התרופות ניתנות בהזרקה תת עווית ולפיכך נוחות ביותר לשימוש על ידי החולים וכולל ילדים), ניתן לטפל בהן החל מאחת לשבוע ועד אחת לחורש בלבד- תלוי בסוג התרופה ובמינון המומלץ"'.

פרופ׳ פ״ר מאנוציי, לשעבר מנהל מרכז המופיליה מוביל כמילאנו, איטליה, התייחס בציטוט לאחרונה להתפתחויות האחרונות כשטח הטיפול כהמופיליה כ׳׳התקדמות של מעשה ניםים־י".

ביבליוגרפיה

המידע שבדף זה נכתב על ידי פרופסור גילי קנט - מנהלת המכון הארצי להמופיליה והמכון לחקר קרישת דם